Le ดาวน์ซินโดร Prader-ทึก (PWS) เป็นโรคที่มีลักษณะเฉพาะตั้งแต่แรกเกิดโดยขาดเสียงของกล้ามเนื้อ (hypotonia) น้ำหนักและส่วนสูงต่ำกว่าปกติ และมีปัญหาในการให้อาหาร รองลงมาคือโรคอ้วนในระยะแรกที่เกี่ยวข้องกับอาหารมากเกินไปในวัยเด็ก ตามความชุกของโรคนี้เนื่องจากความผิดปกติทางพันธุกรรมอยู่ที่ประมาณ 1 ต่อ 50 ประชากร ยีนที่เกี่ยวข้องอยู่ในส่วนหนึ่ง ดูโครโมโซม 15. นอกจากโครโมโซมเพศแล้ว สำหรับโครโมโซมแต่ละคู่นั้น โครโมโซมหนึ่งชุดยังได้รับมาจากแม่และอีกชุดหนึ่งมาจากพ่อ
ภายใต้สถานการณ์ปกติ ยีนในบริเวณนี้จะไม่ทำงานบนโครโมโซมของมารดา 15 แต่ทำงานบน โครโมโซมของบิดา 15. แต่ในทารกที่มี PWS บริเวณนี้ของโครโมโซมของพ่อจะไม่ทำงานหรือขาดหายไป นักวิจัยจากมหาวิทยาลัยดุ๊ก ในสหรัฐอเมริกา อยู่ในแนวทางการรักษาที่ดี เนื่องจากพวกเขาประสบความสำเร็จในการพัฒนา ยาเสพติด สามารถเปิดใช้งานส่วนนี้บนสำเนาของยีนของมารดาในหนูที่ป่วย
หนูเติบโตได้ดีขึ้นและอายุยืนขึ้น
ระยะหลังพัฒนาได้ไม่ดีเหมือนทารกที่เป็นโรค PWS และไม่รอด ยา เรียกว่า UNC0642 มุ่งเป้าไปที่ยีนของมารดา เนื่องจากยีนเหล่านี้มีให้ในคนไข้ที่เป็นโรค PWS เป็นประจำ ไม่เหมือนกับยีนของบิดา ด้วยการรักษานี้ หนูที่ได้รับการบำบัดมีการเจริญเติบโตและ น้ำหนักที่เพิ่มขึ้น สูงกว่าหนูที่ไม่ได้รับการรักษา นอกจากนี้ 15% ของพวกเขารอดชีวิตมาได้โดยไม่แสดงผลข้างเคียงที่ร้ายแรง
ยาทำงานโดยการยับยั้งการทำงานของโปรตีนที่เรียกว่า G9a ซึ่งประกอบกับโปรตีนอื่นๆ ยีนของมารดา ในโครโมโซมอย่างแน่นหนา แม้ว่าโดยรวมแล้ว การศึกษาแสดงให้เห็นว่ายาสามารถแสดงสัญญาได้ แต่นักวิจัยเชื่อว่ายังจำเป็นต้องมีการศึกษาเพิ่มเติม ต้องการประเมินผลกระทบต่ออาการของโรคอื่นๆ ที่ปรากฏขึ้นภายหลัง เมื่ออายุประมาณ 2 ปี เช่น ทำงานหนักเกินไป และโรคอ้วน