มีการพูดถึงความเป็นไปได้ที่เหลือเชื่อของการบำบัดด้วยยีนมากขึ้นเรื่อยๆ แพทย์ชาวปารีสใช้เทคนิคที่ค่อนข้างใหม่นี้ในเด็กผู้ชายที่เป็นโรคโลหิตจางชนิดเคียว แต่กำเนิด นิตยสาร "New England Journal of Medicine" แจ้งเกี่ยวกับความสำเร็จของผู้เชี่ยวชาญ
ขั้นตอนดำเนินการเมื่อ 15 เดือนที่แล้วในเด็กชายอายุ 13 ปีที่เป็นโรคโลหิตจางชนิดเคียว เนื่องจากโรคนี้ ม้ามของเขาจึงถูกกำจัดออกไป และข้อสะโพกทั้งสองก็ถูกแทนที่ด้วยข้อต่อเทียม เขาต้องได้รับการถ่ายเลือดทุกเดือน
โรคโลหิตจางเซลล์เคียวเป็นโรคทางพันธุกรรม ยีนที่บกพร่องจะเปลี่ยนรูปร่างของเซลล์เม็ดเลือดแดง (เซลล์เม็ดเลือดแดง) จากกลมเป็นเคียว ซึ่งทำให้ติดกันและไหลเวียนอยู่ในเลือด ทำให้อวัยวะภายในและเนื้อเยื่อเสียหายและกลายเป็นออกซิเจน ส่งผลให้เกิดความเจ็บปวดและเสียชีวิตก่อนวัยอันควร และจำเป็นต้องมีการถ่ายเลือดบ่อยครั้งเพื่อช่วยชีวิต
Hôpital Necker Enfants Malades ในปารีสได้ขจัดความบกพร่องทางพันธุกรรมของเด็กชาย ขั้นแรกโดยการทำลายไขกระดูกของเขาให้หมดสิ้น จากนั้นพวกเขาก็สร้างมันขึ้นมาใหม่จากสเต็มเซลล์ของเด็กชาย แต่ก่อนหน้านี้ได้มีการดัดแปลงพันธุกรรมพวกมันในห้องปฏิบัติการ ขั้นตอนนี้เกี่ยวข้องกับการแนะนำยีนที่ถูกต้องเข้าไปด้วยความช่วยเหลือของไวรัส ไขกระดูกสร้างใหม่เพื่อผลิตเซลล์เม็ดเลือดแดงปกติ
หัวหน้าฝ่ายวิจัย ศ. Philippe Leboulch บอกกับ BBC News ว่าเด็กชายซึ่งตอนนี้อายุเกือบ 15 ปีมีอาการดีขึ้นและไม่แสดงอาการของโรคโลหิตจางชนิดเคียว เขาไม่รู้สึกถึงอาการใด ๆ และไม่ต้องการการรักษาในโรงพยาบาล แต่ยังไม่มีคำถามเกี่ยวกับการฟื้นตัวเต็มที่ ประสิทธิผลของการรักษาจะได้รับการยืนยันโดยการวิจัยและการทดสอบเพิ่มเติมในผู้ป่วยรายอื่น
ดร.เดโบราห์ กิลล์จากมหาวิทยาลัยอ็อกซ์ฟอร์ดเชื่อมั่นว่าขั้นตอนที่ดำเนินการโดยผู้เชี่ยวชาญชาวฝรั่งเศสนั้นเป็นความสำเร็จที่ยิ่งใหญ่และเป็นโอกาสสำหรับการรักษาโรคโลหิตจางชนิดเคียวได้อย่างมีประสิทธิภาพ